2023年12月13日，新版国家医保药品目录发布，勃林格殷格翰旗下罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓®（通用名：佩索利单抗注射液）正式列入其中，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）发作。
圣利卓®（佩索利单抗注射液）是一种靶向作用于IL-36受体的人源化单克隆抗体。2021年10月25日，勃林格殷格翰正式向中国国家药品监督管理局药品审评中心递交圣利卓®的上市申请，用于治疗泛发性脓疱型银屑病的发作。2022年12月，该药物在中国获批上市，可以快速、有效、持久地清除GPP发作出现的脓疱和皮损，填补了该疾病领域的重大临床空白。
圣利卓®的获批是基于其全球关键性EffisayilTM 1 II期临床研究。该研究是全球首项针对GPP发作患者进行的国际多中心、双盲、随机对照研究，覆盖了包括中国在内的全球12个国家或地区。
研究表明：54.3%的患者经圣利卓®治疗1周便达到脓疱清除；42.9%的患者经圣利卓®治疗1周可达到皮肤症状清除或几乎清除。
在安全性方面，圣利卓®的安全性数据也是可接受的，患者常见的不良事件包括发热和轻度至中度感染。
据悉，勃林格殷格翰于2023年5月正式向中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)递交圣利卓®新适应症上市申请，用于预防GPP发作。基于关键性EffisayilTM 1 II期临床试验优越的研究结果和临床价值，CDE授予了圣利卓®该新增适应症突破性疗法认定。2023年10月26日，2023年盖伦奖（PrixGalien USA）颁奖仪式上，圣利卓®斩获“最佳罕见病产品/孤儿药”大奖。
圣利卓®纳入医保目录，将进一步满足中国罕见皮肤病患者的未尽需求，推动GPP规范化诊疗的临床实践和普及，为患者带来新希望。
知识拓展:
圣利卓®
圣利卓®（佩索利单抗注射液）是一款新型人源化选择性IgG1单克隆抗体，可阻断白介素-36受体 (IL-36R) 的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关。
圣利卓®是首个专门靶向 IL-36 通路治疗 GPP发作的在研疗法，已在一项随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验（即EffisayilTM 1研究）中获得了具有统计学意义的结果。目前，圣利卓®还在被开发用于GPP维持期治疗以及治疗其他嗜中性粒细胞性皮肤病。
泛发性脓疱型银屑病（GPP）
GPP 是一种罕见的、异质性的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病，临床上与斑块状银屑病不同。GPP 是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱。GPP患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病反复发作，而另一些患者的疾病持续存在且间歇性发作。虽然 GPP 发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命。这种慢性全身性疾病会对患者的生活质量产生重大影响，并增加医疗负担。GPP 在不同区域的患病率各不相同，女性患者多于男性患者。对于能够快速解决 GPP 发作症状并能预防复发，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求。
GPP 的发作可导致住院并可能发生严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。
参考文献：
[1] Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40.
[2]Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.
[3]Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792-1799.
来源：
勃林格殷格翰、Galien基金会、国家医疗保障局
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